Il Centro Malattie Rare dell’Ospedale di Legnano è il primo in Italia a somministrare un nuovo farmaco per la cura dell’emoglobinuria parossistica notturna (Epn), una malattia ultra rara, debilitante e potenzialmente fatale. Una terapia innovativa che, grazie alla riduzione della somministrazione (sei mesi all’anno), riduce l’impatto del trattamento sui pazienti, migliorandone la qualità di vita. Il malato, prima era costretto ad effettuare accessi settimanali in ospedale per controlli ed infusioni.

Una novità importante annunciata oggi, martedì 22 marzo dall’Asst Ovest Milanese. Il Centro coordinato dalla dottoressa Paola Faggioli e diretto dal prof. Antonino Mazzone sta per l’appunto seguendo una paziente affetta da questa grave patologia.  «Questa nuova terapia è basata sul farmaco Ravulizumab – spiega il prof Mazzone con la dottoressa Faggioli -, medicinale usato per il trattamento di adulti e bambini con peso di almeno 10 chili, affetti da Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN), oppure Sindrome Emolitico- Uremica Atipica (SEUa), due patologie potenzialmente letali. La novità di questo trattamento è anche nella frequenza di somministrazione del farmaco con un importante vantaggio sulla qualità di vita del paziente».

Per l’Emoglobinuria Parossistica Notturna, la terapia dura tutta la vita e il farmaco viene somministrato come infusione (flebo) in vena; i pazienti assumono una dose iniziale, denominata dose di carico, e successivamente una dose di mantenimento.  La cura può essere ottenuta soltanto con prescrizione medica e deve essere somministrata sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da malattie del sangue o patologie renali. «Attualmente – spiegano i due medici -, la paziente sta bene ed è soddisfatta di questa nuova terapia».